医保大动作让罕见病“天价药”不再“天价”！

2025年中国罕见病大会在京落下帷幕，“约百种罕见病用药纳入医保”的消息，让“罕见病”这一小众议题引发大众广泛关注。

罕见病虽“罕见”，但其背后的民生重量不容忽视。约半数在儿童期发病，30%的患病儿童寿命不超过15岁，且80%由基因缺陷导致，治疗依赖价格高昂的特效药。过去，“天价药”是众多家庭的沉重负担，研发成本高、年治疗费用动辄超过30万元，而六成患者家庭年收入不足3万元，有药可用却无力承担。

而医保的介入正逐步改变这一局面。目前，纳入医保的罕见病用药已达100种，覆盖42个病种。2024年，医保基金为此支付86亿元，并通过“双通道”供药、门诊慢特病报销等机制，让患者在药店购药也能享受住院同等的报销待遇。以北京协和医院为例，曾令19岁患者不治的家族性高胆固醇血症，如今已有药可医且进入医保，惠及更广泛的血脂异常人群。

然而挑战依然存在：基层医院罕见病知晓率低，“诊断难”问题突出；60%患者门诊自付比例超90%，不少普惠型商业保险仍将遗传病列为免责条款。对此，国家正构建“基本医保+大病保险+救助”的三重保障网，探索突破30万费用限额，引导商业保险取消既往症限制。

随着2025年上半年21个罕见病新药获批上市，以及全国罕见病诊疗协作网覆盖419家医院，一个覆盖“预防-诊断-治疗-康复”的全链条保障体系正在逐步完善。这不仅是医疗水平的提升，更是社会文明与温度的重要体现。

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