国家药监局：监管科学助力创新药研发

　　近日，在辽宁省沈阳市召开的2024年中国药学大会上，国家药监局副局长赵军宁表示，中国药品监管科学行动计划的深入实施，为我国创新药械的创新和技术审批提供了有力支撑，呈现出二者相得益彰、互相促进的良好局面。

　　中国创新药全球认可度不断提升

　　今年1月至8月，我国批准创新药品上市31个，比去年同期增长19.23%。小分子靶向药物、免疫治疗药物、细胞治疗药物等创新药“出海”取得实质性进展，全球市场对中国创新药的认可度不断提高。赵军宁在题为“从监管科学到科学监管”的大会主题报告中表示，中国药品监管科学行动计划的深入实施，为我国创新药械的创新和技术审批提供了有力支撑，呈现出二者相得益彰、互相促进的良好局面。

　　近5年，我国在创新药研发上的经费投入、管线布局不断增加：2019年、2020年和2021年医药制造业研发经费内部支出分别为609.6亿元、784.6亿元和942.4亿元，研发投入强度始终高于全国其他行业。同时，2022年至2023年全球药企管线规模排名前25名的企业中有3家中国企业上榜，表明我国在全球药物创新中崭露头角。据统计，截至今年1月1日，我国药企在研的创新产品数量较2021年7月增加了近1倍，从2251个增至4391个。按创新水平划分，“first-in-class”产品（首创新药）从418个增至836个，增长率为100%；“fast-follow”产品（模仿性创新）从473个增至1053个，增长率为123%；细胞基因治疗产品、双抗/多抗产品、ADC药物（抗体偶联药物）、PROTAC药物（蛋白水解靶向嵌合体药物）和核酸药物等下一代产品数量增长迅速，从613个增至1709个，增长率为179%。

　　赵军宁介绍，我国近5年批准的化药及治疗用生物制品，在重大公共卫生疾病、恶性肿瘤等严重危及生命和影响生活质量的多个领域实现了治疗药物的首次批准和不断更迭，持续推动罕见病、儿童用药领域的新药、好药上市，不断满足患者临床用药需求。

　　新技术的涌现催生监管科学的建立

　　赵军宁表示，药品监管科学是在医药领域新技术涌现的背景下建立并得到发展的。“站在医药研发者的角度，如果监管方的监管尺度不断严苛，那么是否会阻碍创新的脚步呢？站在监管者的角度，如果科学技术发展过快，导致许多新产品的出现，那么这些产品有没有得到很好的监管？这一对矛盾的出现促进了监管科学的产生。”此外，英国疯牛病、印度博帕尔毒气泄漏事件、欧洲沙利度胺海豹肢症婴儿事件等监管失灵事件也对监管科学提出了建立的必要性，即通过新的工具、标准和方法不仅助推新产品上市，还要能够监测到尚未识别的风险。

　　赵军宁介绍，我国自2019年至2023年实施药品监管科学行动计划以来取得了丰硕成果，于去年将计划进一步升级，推出全面强化药品监管科学体系建设实施方案。截至目前，我国以监管科学研究基地、重点实验室、重点项目“三位一体”支撑体系，对“两品一械”形成全覆盖，有力支撑了我国药品监管能力和水平的提升。药品监管科学研究基地依托北京大学、中国医学科学院、北京中医药大学、中国中医科学院等国内知名高校和科研机构，通过签署战略合作协议、共建、认定等多种方式，分领域建设了14家监管科学研究基地。国家药监局重点实验室围绕急需、分类实施、区域统筹、合理布局的原则，分两批认定了100余家。聚焦创新药、细胞和基因治疗、再生医学、药械组合等前沿性、交叉性产品，开展了两批共19个监管科学重点项目。研究制定药品监管相关新工具、新标准、新方法共337项，为我国药品监管质量和效能的提升提供重要的技术支撑。依托中国食品药品检定研究院等3家单位申请的药品监管科学全国重点实验室，2023年3月获批建设。

　　监管科学为监管能力提升提供支撑

　　“很多人弄不清监管科学与科学监管的关系，实际上，推出监管科学的目的就是为了监管部门能够实现科学监管。”赵军宁表示，监管科学新工具、新标准、新方法的创制与转化应用，是融合科学、政策、社会影响三个维度考量的混合决策模式，加速新技术、新产品上市。监管科学不能孤立存在于监管事务之外，必须在监管事务中实际运用，为科学监管和监管决策提供科学工具。“也就是说，科学监管是目标，是提出监管急需解决的问题，而监管科学则是为解决这些问题提供技术方法。”赵军宁进一步解释说。

　　近年来，我国生物医药产业在政策红利下进入高速创新发展期，专利补偿制度的建立、融资环境的优化、医保谈判常态化，以及《全链条支持创新药发展实施方案》的出台，为我国实现上述目标打下坚实基础。

　　“下一步，我们要围绕完善药品安全责任体系、推动生物医药和医疗装备产业发展、健全支持创新药械的发展机制、完善中医药传承创新发展机制等改革重点任务持续发力，研究实施药品监管科学重大科技项目，全面强化药品监管科学体系建设，加快创新药械审评审批制度，让我国在全球医药创新舞台上发挥越来越重要的作用。”赵军宁说。